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蘆可替尼,適用于治療中間或高危骨髓纖維化,,包括原發性骨髓纖維化,真性紅細胞增多癥后骨髓纖維化和原發性血小板增多癥后骨髓纖維化患者,簡單來說,屬于骨纖的靶向用藥,可以提高總體療效以及生存質量。
蘆可替尼的作用機制主要是與JAK1點位結合,抑制整個JAK-STAT通道的活化,從而靶向性強行壓低該通道異常增強的信號,從而獲得良好的臨床療效。
除了骨髓纖維化外, 蘆可替尼還可以治療其他的骨髓增殖性疾病,比如真紅,血小板增多等。
由于蘆可替尼不是只能結合JAK2V617F位點的空間構象抑制劑,而是通過綜合JAK1位點,發揮完整的抑制JAK-STAT通路的靶向藥物。因此,對于所有類型的BCR/ABL經典型骨髓增殖性腫瘤,無論是不是JAK2V617F突變,均能獲得良好的療效。換句話來說就是,針對JAK12外顯子突變,CALR、MPL等突變,甚至所謂三陰性的骨髓增殖性腫瘤,均有療效。
在獲取療效的同時想要逆轉病情最終進展惡化的結果,蘆可替尼還無法達到。在服藥的期間,需要病人嚴格遵從醫囑,劑量合理性的服藥,做好相關的注意事項,提防腎損害,肝損害以及藥物所產生的不良反應等。