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香豆素，又稱雙呋喃環合氧雜萘鄰酮[1]，廣泛存在于自然界中的一種內酯類化合物，多存在于蕓香科和傘形科植物中，是一類重要的天然有機化合物[2]，在醫藥、香料、染料、儀器分析、農業等領域均有應用。在醫藥領域，香豆素及其衍生物具有明顯的生物活性，對人體具有抗凝血、抗菌、抗炎、抗氧化、降血糖、抗骨質疏松、抗高血壓、抗癌等藥理作用。
在香豆素及其衍生物的多種藥理作用中，抗凝血作用的研究最為成熟。早在上世紀70年代，Bell等人就提出香豆素等抗凝血藥物是通過抑制維生素K 2，3-環氧化物（KO）還原為維生素K氫琨型的反應來發揮抗凝血作用的[3]。后來，人們發現華法林等香豆素類藥物是抑制了KO還原的關鍵酶的活性，這個關鍵酶就是維生素K環氧化物還原酶（VKOR）。
目前上市的香豆素類抗凝血藥物有3個，分別為華法林鉀、華法林鈉和Phenprocoumon，上市時間均較早。其中華法林鈉的臨床試驗較為詳細。有6項臨床研究的結果顯示，華法林鈉在抵御系統性血栓方面顯著（p<0.05）優于安慰劑、潘生丁/阿司匹林和己酮可可堿/阿司匹林[4]。
在DNA復制的過程中，DNA螺旋酶（gyrase）創建的負超螺旋可起到穩定DNA的分離、防止過量和非模板的雙鏈卷曲，以保障DNA復制的順利進行。由此，人們開發了以gyrase為靶點的抗菌藥：喹諾酮類和香豆素類藥物。喹諾酮作用于gyrase的A亞基，而香豆素類藥物作用于gyrase的B亞基[5]。
目前唯一上市的gyrB抑制劑為香豆素類藥物新生霉素鈉。該藥對諸如金黃色葡萄球菌（包括耐甲氧西林菌株）和其他葡萄球菌等革蘭陽性細菌有抗菌活性；對糞腸球菌常耐藥，而對屎腸球菌可能敏感。對包括流感嗜血桿菌、奈瑟菌屬以及一些變形桿菌均值在內的革蘭陰性菌敏感，但大多腸桿菌科細菌對其耐藥。新生霉素主要是抑菌劑，但在高濃度時對敏感菌也有殺菌作用。新生霉素有抑制DNA解旋酶的作用，也可清除質粒，但在體外或在治療過程中易產生耐藥性。雖然新生霉素可單獨或與諸如利福平、夫西地酸鈉等其他藥物聯用以治療葡萄球菌和其他敏感菌的感染，但現在由于耐藥性和毒性的問題，新生霉素已基本被其他藥物所替代。新生霉素是一個高效的致敏劑，相關高敏反應包括皮疹、發熱和瘙癢，更嚴重的可出現Stevens-Johnson綜合征和肺炎。黃疸和肝損害也可發生，但黃疸主要由藥物的黃顏色代謝物所造成，而部分為高膽紅素血癥。其他不良反應包括嗜酸粒細胞增多、白細胞減少、血小板減少、粒細胞缺乏和溶血性貧血；胃腸道反應常見。
香豆素類上市藥物的另一大用途是作為治療銀屑病和白癜風的藥物。1954年獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市的甲氧沙林和三甲沙林均為Valeant研發，作為補骨脂素，它們可在光化學療法或PUVA療法中用作光敏劑[6]。此外，甲氧沙林還可選擇性地用于特應性皮炎、多形性光疹、T細胞淋巴瘤（如蕈樣肉芽腫病）等。在一項有41例銀屑病患者的PUVA療法研究 中，按照體表面枳給患者使用甲氧沙林25 mg/m2可使他們的血藥濃度更加趨向一致，相對減少了因患者身體胖瘦差異而造成的用藥過量或用藥不足的潛在可能。
轉化生長因子-β（TGF-β）是1978年DeLarco與Todaro從培養小鼠肉瘤病毒細胞株的培養基中鑒定出來的，因其具有細胞轉化的特性而命名為轉化生長因子[7]。TGF-β是生物體內重要的細胞因子，具有多種生物學效應，包括胚胎發育、傷口愈合、趨化作用和細胞周期調控等。研究發現TGF-β可刺激組織纖維化和細胞外基質沉積，擾亂免疫功能，刺激血管生成和促進上皮-間質轉化。
香豆素酰胺衍生物硝克柳胺（nicousamide）是一種擬用于腎功能障礙，包括治療糖尿病性腎病和高血壓腎病的臨床二期藥物。研究表明，nicousamide通過抑制 TGF-β受體及其下游蛋白的磷酸化, 從而抑制或減緩腎臟纖維化的進程。
黏多糖貯積癥（MPS）是由于降解糖胺聚糖（GAGs）所需溶酶體酶缺陷所致的一類遺傳代謝性疾病[8]。不能正常降解的GAGs在體內大量貯積，可導致骨骼、關節、眼、耳、齒、皮膚、心血管、肝脾和中樞神經系統病變。常見臨床癥狀有發育遲緩、智力障礙、頭面部形態異常、骨骼發育不全、運動失調、行為反常、肝脾大等。香豆素類化合物Odiparcil作為糖胺聚糖調節劑的藥理作用目前正處于臨床二期研究當中，擬用于治療VI型黏多糖貯積癥。該化合物最初由Fournier Pharma（Solvay子公司）研發，后授權給葛蘭素史克。2009年，Solvay被艾伯維收購。