81846-19-7 / Tyvaso（曲前列尼爾）獲美FDA批準(zhǔn)治療間質(zhì)性肺病相關(guān)肺動(dòng)脈高壓，改善運(yùn)動(dòng)能力

聯(lián)合治療公司（United Therapeutics）近日宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Tyvaso（treprostinil，曲前列尼爾）吸入性溶液，用于治療間質(zhì)性肺病相關(guān)肺動(dòng)脈高壓（PH-ILD；WHO第3組）患者，改善運(yùn)動(dòng)能力。

Tyvaso是美國(guó)第一個(gè)也是唯一一個(gè)被批準(zhǔn)治療PH-ILD的療法。Tyvaso的批準(zhǔn)上市，標(biāo)志著PH-ILD領(lǐng)域的一個(gè)里程碑式的治療進(jìn)步。這也是FDA批準(zhǔn)Tyvaso的第二個(gè)適應(yīng)癥。此前，F(xiàn)DA于2009年7月首次批準(zhǔn)Tyvaso，用于治療肺動(dòng)脈高壓（PAH，WHO第1組）患者，改善運(yùn)動(dòng)能力。

FDA批準(zhǔn)Tyvaso治療PH-ILD的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA），基于來(lái)自INCREASE研究的數(shù)據(jù)支持。該研究是在PH-ILD成人患者中開(kāi)展的最大、最全面的研究。這是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、為期16周的平行組研究，共入組了326例患者。

結(jié)果顯示，該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)：接受Tyvaso治療的患者，6分鐘步行距離（6MWD）有顯著改善。該研究結(jié)果已發(fā)表在國(guó)際醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上，并在最近的聯(lián)合治療公司的投資者會(huì)議上討論。研究結(jié)果也顯示了Tyvaso在所有關(guān)鍵亞組中的治療益處，包括PH-ILD的病因、疾病嚴(yán)重程度、年齡、性別、基線血流動(dòng)力學(xué)和劑量。在每個(gè)次要終點(diǎn)上也觀察到了顯著的改善，包括心臟生物標(biāo)志物proBNP的減少、首次臨床惡化事件發(fā)生的時(shí)間、第12周時(shí)6MWD峰值的變化、第15周時(shí)6MWD谷值的變化。其他觀察包括安慰劑校正的用力肺活量（FVC）的改善，以及接受Tyvaso治療的患者內(nèi)在肺部疾病的顯著減少。在該研究中，每天4次，每次最多呼吸12次的Tyvaso治療具有良好的耐受性，其安全性與以前的Tyvaso研究和已知的前列環(huán)素相關(guān)不良事件一致。

今年1月，評(píng)估Tyvaso DPI治療肺動(dòng)脈高壓（PAH）的BREEZE研究達(dá)到了主要終點(diǎn)：證明了PAH患者從Tyvaso（曲前列尼爾）吸入性溶液過(guò)渡到Tyvaso DPI的安全性和耐受性。此外，在健康志愿者中進(jìn)行的藥代動(dòng)力學(xué)（PK）研究表明，Tyvaso DPI和Tyvaso吸入溶液之間的曲前列尼爾暴露具有可比性。

United Therapeutics公司計(jì)劃于2021年4月向FDA提交Tyvaso DPI的新藥申請(qǐng)（NDA），涵蓋肺動(dòng)脈高壓（PAH）和間質(zhì)性肺病相關(guān)（PH-ILD）適應(yīng)癥。該公司計(jì)劃針對(duì)Tyvaso DPI NDA提交一張優(yōu)先審查憑證（PRV），以加快FDA的審查周期。如果獲得批準(zhǔn)，Tyvaso DPI預(yù)計(jì)將在吸入曲前列尼爾治療方面取得重大進(jìn)展，與現(xiàn)有的Tyvaso吸入性溶液相比，可提供給藥方便的優(yōu)勢(shì)。

什么是間質(zhì)性肺病（ILD）？

間質(zhì)性肺病（ILD）是一組以肺內(nèi)細(xì)支氣管和肺泡囊明顯瘢痕或纖維化為特征的肺部疾病。ILD中纖維化組織增多會(huì)阻礙肺毛細(xì)血管和肺泡囊之間的氧合和自由氣體交換，這種情況下患者會(huì)出現(xiàn)多種癥狀，包括活動(dòng)性呼吸短促、呼吸困難和疲勞。

原文出處：

United Therapeutics Announces FDA approval and Launch of Tyvaso? for the Treatment of Pulmonary Hypertension Associated with Interstitial Lung Disease

來(lái)源:香港濟(jì)民藥業(yè)