49763-96-4 / 司替戊醇

司替戊醇
用司替戊醇（Stiripentol）類似物，靶向乳酸脫氫酶可以治療癲癇，能量代謝能調節神經元的興奮性，因而特殊的飲食治療可能會抑制抗藥性的癲癇癥。在世界頂級期刊《科學》中報道，研究發現，作為抗癲癇藥物的司替戊醇，是一種LDH抑制劑。通過對司替戊醇（Stiripentol）的化學結構進行修飾，研究組發現一種過去未知的LDH抑制劑，這種抑制劑能在體內有效的抑制癲癇。綜上，本文推斷司替戊醇類似物——LDH抑制劑將有望成為一類新興的抗癲癇藥物。

圖1為司替戊醇LDH抑制途徑。
癲癇性腦病(EE)是由癲癇性異常，引起的進行性腦功能障礙。現對EE概念的認識過程及分類進行介紹，并對各類EE的臨床、病因學、腦電特征、長期預后及治療進展進行綜述。癲癇發作可以是腦病的癥狀，抗癲癇藥可能成為中毒性腦病的病因。而EE則必須是癲癇性活動本身導致精神和神經功能的下降。EE的治療目的是控制癲癇發作、降低或緩解EEG異常及發育預后。激素及抗癲癇藥治療OS及EME均缺乏有效的治療，類固醇和任何類型的抗癲癇藥治療都沒有明顯的效果。司替戊醇類似物的發現，為治療癲癇性腦病提供新的方向。
司替戊醇潛在廣泛的市場前景，因為大腦是人體的司令部，主要通過發放電信號控制人體的活動，而癲癇則是大腦局部細胞異常興奮，快速而爆發式放電，并向周圍擴散，嚴重者往往引起抽動等異常行為，是最常見而嚴重的神經系統疾病之一，我國現有900萬以上癲癇患者，這一數據還以每年40萬-60萬的速度遞增。臨床上常用的抗癲癇藥主要是抑制病灶區神經元異常放電及向周圍組織擴散，作用機制多與增強中樞抑制性神經遞質GABA的作用或干擾Na+等離子通道，這類常規藥物對約三分之一的癲癇病人無效。

資料來源：
1、Science 中文摘要 | 20 March 2015. 環球科學科研圈
2、癲癇性腦病研究進展.神經精神界。
3、周日文獻精讀—癲癇的靶向治療.解螺旋。