根據(jù)2017年美國肝病研究協(xié)會(AASLD)和加拿大肝病研究協(xié)會(CASL)的2015年共識指南，利巴韋林通常用作多種一線和二線聯(lián)合用藥的輔助治療推薦每種基因型的療法。加入利巴韋林可通過在治療過程中盡早加速病毒清除來降低復(fù)發(fā)率。

作為丙型肝炎病毒感染治療方法開發(fā)的新藥可用于減少或消除利巴韋林的使用，而這與嚴重的不良反應(yīng)有關(guān)。它們還可提高失敗的Peginterferon alfa-2a / Peginterferon alfa-2b和利巴韋林治療的患者的治療效果。目前正在研究利巴韋林在治療急性髓細胞性白血病中的潛在用途。

當(dāng)用于治療丙型肝炎病毒(HCV)感染時，它總是被用作聯(lián)合療法的一部分，因為利巴韋林單藥治療在慢性丙型肝炎感染中無效，另外，在方案中利巴韋林可能會增加貧血的風(fēng)險。

利巴韋林通過增加幾種RNA病毒基因組中的突變頻率來介導(dǎo)針對多種DNA和RNA病毒的直接抗病毒活性，它是干擾病毒遺傳物質(zhì)復(fù)制的核苷類抗代謝藥物的成員。由于該藥物與RNA分子的結(jié)構(gòu)基團相似，因此抑制了RNA依賴的RNA聚合酶的活性。

據(jù)報道，利巴韋林具有幾種作用機理，導(dǎo)致抑制病毒RNA和蛋白質(zhì)合成。腺苷激酶激活后，可以合成利巴韋林的單，二和三磷酸代謝產(chǎn)物。利巴韋林三磷酸(RTP)是主要的代謝產(chǎn)物，可通過與酶的核苷酸結(jié)合位點結(jié)合而直接抑制病毒mRNA聚合酶，這會阻止正確核苷酸的結(jié)合，從而導(dǎo)致病毒復(fù)制減少或產(chǎn)生有缺陷的病毒粒子。RTP還顯示出對登革病毒的病毒mRNA鳥苷轉(zhuǎn)移酶和mRNA 2'-O-甲基轉(zhuǎn)移酶的抑制作用。對這些酶的抑制通過在5'端摻入利巴韋林代替鳥苷來破壞病毒mRNA 5'端的翻譯后加帽，并阻止了帽的甲基化步驟。

抑制宿主肌苷單磷酸脫氫酶(IMPDH)和隨后耗盡GTP庫被認為是利巴韋林的另一種作用機理。IMPDH催化限速步驟，其中在鳥苷單磷酸酯(GMP)合成過程中將肌苷5'-單磷酸酯轉(zhuǎn)化為黃嘌呤單磷酸酯。GMP隨后轉(zhuǎn)換為鳥嘌呤三磷酸(GTP)。利巴韋林單磷酸酯模擬肌苷5'-單磷酸酯，并且是IMPDH的競爭性抑制劑。鳥嘌呤核苷酸的從頭合成的抑制和細胞內(nèi)GTP池的減少導(dǎo)致病毒蛋白質(zhì)合成的下降，并限制了病毒基因組的復(fù)制。

利巴韋林在靶病毒中充當(dāng)誘變劑，由于病毒突變增加而引起“錯誤災(zāi)難”。RTP與胞苷三磷酸酯或尿苷三磷酸酯同等效率配對，并阻斷HCV RNA延長。它會導(dǎo)致新生HCV RNA的過早終止，并通過產(chǎn)生有缺陷的病毒體來增加誘變作用。

利巴韋林還通過轉(zhuǎn)移Th2反應(yīng)而有利于Th1表型，從而對病毒發(fā)揮宿主的免疫調(diào)節(jié)作用。Th2反應(yīng)和2型細胞因子(例如IL-4，IL-5和IL-10)的產(chǎn)生刺激了體液反應(yīng)，從而增強了對病毒的免疫力。利巴韋林增強了干擾素相關(guān)基因(包括干擾素-α受體)的誘導(dǎo)，并下調(diào)了干擾素抑制，細胞凋亡和肝星狀細胞活化相關(guān)基因。