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神經節苷脂（Gangliosides）是由鞘氨醇、脂肪酸及含唾液酸的糖鏈三部分組成的糖神經鞘脂，存在于哺乳類動物細胞膜上，在神經系統特別是大腦皮層中含量尤其豐富，是神經細胞膜的重要組成成分，具有多種生物學功能。神經節苷脂種類繁多，其中單唾液神經節苷酯（GM1），是神經節苷脂類物質中最為重要的一種，其參與細胞識別和信號傳遞，保護缺血缺氧性神經損害，在神經發生、生長、分化過程中起必不可少的作用，對于損傷后的神經修復也非常重要，具有促進神經再生、促進神經軸突生長和突觸形成、恢復神經支配功能；改善神經傳導、促進腦電活動及其他神經電生理指標的恢復；保護細胞膜、促進細胞膜各種酶活性恢復等作用。近年來，單唾液神經節苷酯廣泛應用于臨床治療中，但在肯定其臨床療效的基礎上，也不能否認其不良反應。目前，GM1的生產主要是從動物腦組織，如豬腦、牛腦中進行提取。提取時用到大量 的氯仿、甲醇等有機試劑，造成了環境污染。此外，由于豬腦組織的神經節苷脂 (gangliosides，GLS)中，GM1的含量較低，僅為10-20％，大部分是多唾液酸神經節苷脂，如 GD1a、GD1b、GD3和GT1b等。直接提取時大部分的多唾液酸神經節苷脂被當作廢棄物丟棄掉，最后提取得到的GM1還不到神經節苷脂總脂的10％，一方面造成了豬腦原材料的浪費，另一 方面也增加了成本。
單唾液神經節苷酯能促進由于各種原因引起的中樞神經系統損傷后神經功能的恢復，作用機理是促進神經重塑(包括神經細胞的生存、軸突生長和突觸生成)。對損傷后繼發性神經退化有保護作用，可改善腦血流動力學參數和減輕損傷后腦水腫，還可改善帕金森病所致的行為障礙。
1.用于治療血管性或外傷性中樞神經系統的損傷
對新生兒缺血缺氧性腦病患兒，在綜合性治療的基礎上加用神經節苷脂，可有效逆轉新生兒缺血缺氧性腦病的病理過程，阻斷繼發性腦損傷的發生、發展，促進受損腦細胞功能的恢復，對改善臨床癥狀、縮短病程、減輕神經系統的后遺癥、提高治愈率、降低致殘、致死率等有積極意義，是目前治療新生兒缺血缺氧性腦病的有效藥物，有臨床應用價值。單唾液神經節苷酯可明顯改善糖尿病周圍神經病變患者的臨床癥狀，對糖尿病周圍神經病理性疼痛有較好療效。以單唾液酸四己糖神經節苷脂為主治療突發性耳聾療效肯定，還發現其對因腦供血不足引起的頭昏、眩暈具有明顯改善作用。單唾液神經節苷酯是治療慢性腦血管硬化癥椎-基底動脈供血不足的較好藥物之一。用其治療缺血性腦卒中，可顯著降低患者神經功能的缺損程度，提高患者生存質量。
2.對帕金森病的治療
研究報道，1 例65 歲男性帕金森癥患者給予單唾液酸四己糖神經節苷脂200mg 靜脈滴注，1 次/d ，2 個月為1 個療程，共3 個療程。治療后患者UPDRS 運動評分明顯改善，其中肢體強直和運動過緩評分改善最為顯著，生活運動評分顯著提高；該患者的簡單反應和運動時間顯著改善。患者自述偶有心慌、長期應用后牙齦有少量出血。單唾液神經節苷酯可通過以下途徑治療帕金森病：(1)減輕或逆轉衰老所引起的諸如線粒體功能障礙導致能量異常和自由基生成增多，造成細胞損傷和凋亡；線粒體DNA(mtDNA)突變，導致線粒體功能障礙，并通過影響能量代謝和自由基代謝進一步引起細胞損傷和凋亡等病理生理改變；(2)抗氧化作用：①外源性神經節苷脂進入神經細胞膜，促使膜蛋白磷酸化，與鈣離子結合防止其內流，從而保護膜穩定性，減少自由基生成；②神經節苷脂可直接嵌入受損神經元細胞膜中填補膜缺損，還可以通過其信息傳遞作用促使受損神經元增強自身修復能力，從而打斷自由基-細胞膜過氧化脂質-自由基這一惡性循環，因而也就減少自由基的生成。此外，神經節苷脂還通過促進神經發生分化、促進突觸和軸突生成等發揮作用。
3.聯合其他藥物在臨床當中的應用
新生兒窒息后早期應用單唾液神經節苷酯聯合復方丹參作為新生兒缺血缺氧性腦病臨床早期干預性治療，具有一定的臨床價值。目前，因單唾液酸四己糖神經節苷脂用于臨床治療新生兒缺血缺氧性腦病的經驗較少，故其治療的具體有效劑量、療程等還有待進一步的研究。單唾液神經節苷酯鈉聯合醒腦靜注射液治療重型顱腦外傷患者比單用上述2 種藥物效果理想。聯合應用具有協同作用，可縮短重度顱腦外傷患者的昏迷時間，提高生存率。單唾液神經節苷酯鈉聯合巴曲酶可能有改善微循環，營養和保護內耳終器，可作為治療突發性耳聾的有效藥物，值得臨床推廣應用。
每日20～40mg，一次或分次肌注或緩慢靜脈滴注。在病變急性期(尤其急性創傷)每日100mg，靜脈滴注，2～3周后改為維持量，每日20～40mg，一般6周。
單唾液神經節苷酯不良反應主要是用后出現皮疹反應。單唾液酸四己糖
神經節苷脂致過敏性皮疹1 例。此外，還有文獻報道了單唾液神經節苷酯致其他不良反應。報道2 例，1 例為91 歲男性帕金森病患者，靜脈滴注單唾液神經節苷酯鈉40mg ，滴注10min 后出現寒戰、心悸、頭暈、全身冷汗，BP由入院時的155/70mmHg(1mmHg =0.133kPa)降至130/60mmHg 。另1 例為男性慢性腎功能衰竭并腦缺血患者，靜脈滴注60mg ，滴注結束后5min出現胸悶、心悸、頭暈、寒戰、四肢厥冷、全身冷汗、神志淡漠，BP 由入院時的155/80mmHg 降至90/60mmHg 。2 例患者經抗過敏及對癥治療后癥狀消失，停藥后未再出現類似癥狀。1例38 歲女性患者因患脊髓血管畸形住院，靜滴單唾液酸四己糖神經節苷脂鈉注射液1h 后患者突發寒戰，面色發紫，體溫升至39 .9 ℃，立刻停藥，給予抗過敏藥，2h 后患者寒顫停止，體溫逐漸恢復正常，自述無不適感覺。Landi
24 例與神經節苷脂治療相關的格林巴利綜合征，其中15 例患者使用固定混合組分的神經節苷脂，9 例接受單唾液酸神經節苷脂(劑量不詳)，患者在3 周內出現格林巴利綜合征。神經節苷脂作為一種半抗原性的致敏物質，在生產過程中，由于純度不高，導致細胞膜上與神經節苷脂性質類似的高子雜質，與體內蛋白、多肽及糖等大分子載體發生不可逆的結合，成為抗原產生特異性抗體，引起一系列信號轉導因子活化，激活T 細胞(主要是T h2)，能夠參與變態反應的發病過程，引起抗原抗體反應。
對本品過敏者、遺傳性糖脂代謝異常(神經節苷脂累積病)者、肝腎功能嚴重障礙者禁用。
各種動物進行的實驗未顯示在妊娠期和哺乳期使用本品有任何不良效應，但缺乏人體研究資料，使用時仍需權衡利弊。
迄今未發現本品與其他藥物之間發生的相互作用。
注射液：2ml：20mg；5ml：100mg。
單唾液神經節苷酯的制備方法，具體包括以下步驟：
A豬腦丙酮粉的制備
將豬腦勻漿液進行脫水處理，并過濾，得腦渣；
B總神經節苷脂濃縮液的制備
將步驟A所得的腦渣用萃取緩沖液進行萃取，萃取的時間不少于40分鐘，所述萃取緩沖液為5倍體積的氯仿：甲醇：水(體積比為2-6：6-10：1：5)；萃取 完成后，過濾，得濾渣和濾液；將濾液調節pH值至10-11，并進行皂化反應，得皂化液；將皂化液進行濃縮，皂化液濃縮液中含有總神經節苷脂濃縮液；
C酸水解
將步驟B所得的總神經節苷脂濃縮液調節pH值至2-3，攪拌反應不少于1 小時，加入相當于總神經節苷脂濃縮液3-6倍體積的丙酮，取沉淀，所述沉淀中 含有單唾液神經節苷酯。
[1] 單唾液神經節苷酯不良反應及臨床應用
[2] 單唾液神經節苷酯不良反應及臨床應用研究進展
[3] 新編臨床藥學
[4] CN201210076042.4一種單唾液神經節苷酯的制備方法