103745-39-7 / 法舒地爾能讓ALS癥狀得到顯著改善！

一項發(fā)表在《神經(jīng)科學前沿》雜志上的研究試驗成果顯示，三名接受同情使用藥物的患者，在接受日本用于治療中風患者的法舒地爾后得到良好的改善，證實可以預防ALS患者的疾病惡化。但是，這作用只是短暫的，當在停止用藥幾個月后，所有三名患者的日常活動能力和肌肉功能重新下降。

Fasudil是Rho激酶（ROCK）蛋白的抑制劑，被批準用于緩解中風病人，一種稱為蛛網(wǎng)膜下腔出血的人腦血管收縮問題。但是對神經(jīng)退行性疾病的動物研究表明，它還可以預防神經(jīng)細胞死亡，促進神經(jīng)元再生和調節(jié)小膠質細胞（大腦的免疫細胞）保護性功能。

在ALS的臨床前動物模型中，法舒地爾（Fasudil）顯著提高了存活率，并改善了運動功能以及神經(jīng)和肌肉細胞之間連接的再生。研究人員解釋說：“鑒于法舒地爾在ALS的臨床前動物模型中取得了可喜的結果，并且在其他適應癥方面具有眾所周知的安全性，因此舊藥新用，讓它為ALS疾病緩解療法的極佳藥物。

在對三名ALS患者進行同情性用藥，這三位患者分別為66歲男性和62歲和68歲的兩名女性，盡管他們都使用利魯唑進行了治療，但均出現(xiàn)癥狀惡化。一名患者的ALS功能評定量表修訂（ALSFRS-R）評分從上個月的41點下降至38點。

所有患者均接受30毫克劑量（日本批準的最高劑量）的法舒地爾治療，連續(xù)20天每天兩次的靜脈注射。對法舒地爾的輸注耐受良好，沒有人出現(xiàn)不良副作用，甚至沒有血壓下降（法舒地爾的常見副作用）。在治療的四個星期中，所有患者的ALSFRS-R得分均保持穩(wěn)定，男性患者更能看到，其肺功能得到顯著改善，從26％增至62％。

盡管取得了令人鼓舞的結果，但當停止用藥后，病情也會重新開始持續(xù)嚴重惡化。但是，法舒地爾還是會產(chǎn)生短暫的積極減緩作用。

該試驗目前正在德國，法國和瑞士的16個地點進行第2a期臨床試驗招募工作，計劃使用兩種不同劑量的法舒地爾（30mg和60mg）與安慰劑進行對比，以確認法舒地爾在ALS患者中的益處。